[美股百科] Regenxbio Inc 公司

公司简介 REGENXBIO Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,提供基因治疗产品候选物,用于向细胞传递基因以解决遗传缺陷或使体内细胞产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质。其基因治疗产品候选基于NAV技术平台,这是一种专有的腺相关病毒(AAV)基因传递平台。 该公司的主要候选产品是RGX-314,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。它还在开发用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的RGX-501,它使用AAV8载体将人类低密度脂蛋白受体基因传递给肝细胞;和RGX-111治疗粘多糖贮积病I型的神经学症状,其使用AAV9载体将人α-1-艾杜糖苷酶基因递送至中枢神经系统(CNS)。 此外,该公司还致力于开发RGX-121,用于治疗II型粘多糖病的神经症状,该病毒利用AAV9载体将人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因传递给CNS。此外,它还将其NAV技术平台授权给其他生物技术公司。该公司前身为REGENX Biosciences,LLC,于2014年9月更名为REGENXBIO Inc.REGENXBIO Inc.成立于2008年,总部位于马里兰州罗克维尔。 mobile_info

[美股百科] BioCryst 制药公司

公司简介 BioCryst Pharmaceuticals,Inc。是一家生物技术公司,设计,优化和开发小分子药物,阻断疾病发病机制中的关键酶。该公司销售peramivir,一种静脉注射神经氨酸酶抑制剂,在美国和加拿大以RAPIVAB为名,在日本和台湾以RAPIACTA批准用于无并发症的季节性和急性流感,在韩国用于PERAMIFLU;和Mundesine,一种治疗日本癌症的口服嘌呤核苷磷酸化酶抑制剂。 它还开发了BCX7353和第二代激肽释放酶抑制剂,它们是口服丝氨酸蛋白酶抑制剂,靶向血浆激肽释放酶用于遗传性血管性水肿; BCX9250和BCX9499,它们是激活素受体样激酶-2抑制剂,用于纤维发育不良的进展;和Galidesivir,一种RNA依赖的RNA聚合酶抑制剂,用于治疗RNA病毒。 该公司与美国卫生和公共服务部门有合作和许可证关系;国家过敏和传染病研究所; Seqirus UK Limited; Shionogi&Co.,Ltd ;绿十字公司;蒙迪帕玛国际控股有限公司;和伯明翰阿拉巴马大学。 BioCryst Pharmaceuticals,Inc。成立于1986年,总部位于北卡罗来纳州达勒姆。 mobile_info

[美股百科] Intrexon Corporation 公司

公司简介 Intrexon Corporation在美国的合成生物学领域开展业务。该公司通过一系列专有和互补技术,设计,构建和调节基因程序,这些程序是由关键遗传成分组成的DNA序列。其技术包括UltraVector基因设计和制作平台,以及相关的模块化DNA组件库;细胞系统信息学; RheoSwitch诱导型基因开关; AttSite重组酶;蛋白质工程;激光分析和处理;和ActoBiotics和AdenoVerse技术平台。 该公司还为养牛者和生产者提供生殖技术和其他遗传过程;生物昆虫防治方案;非褐变苹果技术,...

[美股百科] 爵士制药公司

公司简介 Jazz Pharmaceuticals plc是一家生物制药公司,在美国,欧洲和国际上为各种医疗需求确定,开发和商业化医药产品。该公司拥有一系列产品和候选产品,主要集中在睡眠和血液学/肿瘤学领域。 它销售Xyrem,一种用于治疗嗜睡症患者猝倒症和过度白天嗜睡(EDS)的口服解决方案; Erwinaze治疗急性淋巴细胞白血病(ALL); Defitelio用于治疗和预防严重的肝静脉闭塞性疾病,这是一种可能危及生命的造血干细胞移植并发症;和Prialt,鞘内注射ziconotide输注治疗严重慢性疼痛。 该公司还开发了Solriamfetol(JZP-110),该药物用于治疗嗜睡症和阻塞性睡眠呼吸暂停患者的过度嗜睡(ES)的III期临床试验,以及与帕金森病相关的ES的II期临床试验; Vyxeos用于治疗高危急性髓细胞白血病;和JZP-507和JZP-258治疗发作性睡病的EDS和猝倒症。 此外,它还评估氘代羟基丁酸酯用于发作性睡病;并出售精神病学和其他产品。该公司总部位于爱尔兰都柏林。 mobile_info

[美股百科] ContraVir Pharmaceuticals Inc 公司

公司简介 ContraVir Pharmaceuticals,Inc。是一家生物制药公司,专注于开发抗病毒药物,主要重点是治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染。 它参与了TXL的发展,TXL是一种脂质无环核苷膦酸盐,可提供高活性抗病毒药物替诺福韦二磷酸盐的细胞内浓度,用于治疗乙型肝炎; 和CRV431,一种治疗慢性HBV感染的新型候选药物。 该公司成立于2013年,总部位于新泽西州爱迪生市。 mobile_info

[美股百科] Dova Pharmaceuticals Inc.公司

公司简介 Dova Pharmaceuticals,Inc。是一家制药公司,专注于获取,开发和商业化血小板减少症候选药物。 该公司的主要候选药物是avatrombopag,已完成III期临床试验,用于治疗慢性肝病患者的血小板减少症。 Dova Pharmaceuticals,Inc。成立于2016年,总部位于北卡罗来纳州达勒姆市。 mobile_info

[美股百科] Arbutus Biopharma Corporation 公司

公司简介 Arbutus Biopharma Corporation是一家生物制药公司,致力于在加拿大和美国为患有慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的患者提供治疗方法的发现,开发和商业化。 它还开发了基于RNA干扰治疗(RNAi)的产品系列。该公司的主要候选药物是ARB-1467,该药物正在进行II期试验,以阻止长期感染HBV的患者中HBV表面抗原表达的产生。其候选产品还包括AB-423,一种I期临床试验中的核心蛋白抑制剂,作为治疗慢性HBV感染的口服治疗药物;和AB-452,一种HBV RNA去稳定剂,...

[美股百科] Epizyme Inc.公司

公司简介 Epizyme,Inc。是一家临床阶段的生物制药公司,为美国癌症和其他疾病患者发现并开发新型表观遗传药物。 其候选产品包括tazemetostat,一种EZH2抑制剂,目前正处于复发或难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者的II期临床试验中;间皮瘤复发或难治性患者的II期临床试验; INI1阴性实体瘤患儿的I期剂量递增和扩增研究;复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的II期临床试验;老年DLBCL患者的Ib / II期临床试验;以BAP1功能丧失为特征的复发性或难治性间皮瘤患者的II期临床试验;和用于治疗复发或难治性转移性非小细胞肺癌患者的Ib / II期临床试验,以及成人卵巢癌患者的II期临床试验。 该公司还在开发其他程序,如pinometostat,一种静脉注射的DOT1L小分子抑制剂,用于治疗急性白血病;和PRMT5抑制剂,用于实体瘤和NHL患者的I期临床试验。 Epizyme,Inc。与Celgene Corporation签订了合作协议; Genentech公司;葛兰素集团有限公司;罗氏分子系统公司; Eisai有限公司;淋巴瘤研究协会;和勃林格殷格翰。该公司成立于2007年,总部位于马萨诸塞州剑桥市。 mobile_info

[美股百科] Acceleron Pharma Inc.公司

公司简介 Acceleron Pharma Inc.是一家临床阶段的生物制药公司,专注于治疗严重和罕见疾病的治疗药物的发现,开发和商业化。 其治疗候选药物包括luspatercept,用于治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的III期临床试验;用于治疗输血依赖性β-地中海贫血和骨髓纤维化患者的II期临床试验。该公司还在开发和治疗肺动脉高压患者。 此外,该公司正在开发ACE-083,一种神经肌肉候选物,正在进行II期临床试验,用于治疗面肩肱型营养不良和腓骨肌萎缩症患者;和ACE-2494,用于治疗全身性肌肉疾病的I期临床试验。它与Celgene公司签有合作,许可和期权协议。该公司前身为Phoenix Pharma,Inc。Acceleron Pharma Inc.成立于2003年,总部位于马萨诸塞州剑桥市。 mobile_info

[美股百科] bluebird bio Inc.公司

公司简介 bluebird bio,Inc。是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发针对严重遗传疾病和癌症的转化基因疗法。其候选产品包括Lenti-D,用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良的II / III期临床试验,这是一种罕见的遗传性神经疾病;和LentiGlobin,用于治疗输血 - 输血依赖性β-地中海贫血和严重镰状细胞病的各种临床研究。 该公司在肿瘤学领域的主要候选产品包括bb2121和bb21217,它们是用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的I期临床试验中的抗B细胞成熟抗原。 b...