第三代 siRNA 药物:核酸修饰 + 靶向递送

作者:青侨阳光 来源:雪球 昨晚发的有关RNAi的文章,评论里面不少有关递送的讨论,也一起进一步探讨下。 siRNA要想入胞有两大挑战:一个是siRNA暴露血液会有稳定性问题并造成免疫原性;一个是大分子量负电的siRNA无法自己跨膜进入胞内。 第二代的脂质体递送,因为把siRNA包裹在脂质体内保护起来,就避免了siRNA降解也避免了对免疫系统的刺激;而且脂质体和细胞膜的双层脂质层可以融合后释放到胞内。使得siRNA全身给药变得可能,包括2018年获批...

Arrohead 和合作者 Janssen 在 Liver Meeting®2019 上提交了研究性乙型肝炎方案的第 2 阶段临床数据

箭头制药公司。纳斯达克股票代码:ARWR)今天宣布了有关JNJ-3989(以前称为ARO-HBV)和一种核(T)类似物(NA)双重组合的第二阶段临床数据,以及JNJ-3989、JNJ-6379和安娜三种组合的第一批临床数据,其合作者扬森制药公司是强生公司的扬森制药公司的一部分。这些数据在美国肝病研究协会(AASLD)年度会议--肝脏会议®(Liver Meeting®)上以两种海报形式呈现。 杨森目前正在进行JNJ-3989与JNJ-6379和安娜联合进行的2b期研究,以治疗慢性乙型肝炎病毒感染。Arrohead于2018年10...

生物技术投资组合的 4 只 RNA 治疗股票

发明内容 生物技术股已经扭转乾坤,强劲上扬。但在严重落后于市场之后,它们还有很长的路要走。 日益转向监管和可能的行业重组的总体系统性风险将继续存在。 医疗保健和生物科技股参与市场反弹的机会之窗。 RNA股票正变得越来越引人注目,因为该领域在过去二十年中取得了显着进展,现在开始取得突破性的成功。 RNA编辑,就像DNA编辑一样,也是一个巨大的机会,随着新药的进步,数十亿美元的合作伙伴关系,以及潜在的收购机会。 ...

您是否应该投资 Invesco S&P SmallCap Health Care ETF (PSCH)?

正在寻找对医疗保健-股票市场广泛细分的广泛敞口?你应该考虑Invesco S&P SmallCap Health Care ETF(PSCH-Free Report),这是一只于2010年7月4日推出的被动管理的交易所交易基金(ETF)。 散户和机构投资者越来越多地转向被动管理的ETF,因为它们提供低成本、透明度、灵活性和税收效率;这类基金也是长期投资者的优秀工具。 行业ETF也是便利基金,提供了许多方式来获得低风险和多样化的风险敞口,涉及到特定行业的广泛公司集团。医疗保健-Broad是Zacks行业...

箭头制药公司在北美囊性纤维化会议上提交 ARO-ENaC 的临床前数据

箭头制药公司。纳斯达克股票代码:ARWR)今天在2019年北美囊性纤维化会议(NACFC)上介绍了ARO-ENaC的临床前数据,ARO-ENaC是一种吸入性RNAi疗法,正在开发用于治疗囊性纤维化(CF),这是一种罕见的疾病,由导致肺部和胰腺粘液堆积的基因突变引起。Arrohead目前正在进行IND/CTA-Enabling研究,以支持在2020年上半年为首次人类研究提交监管文件。 Arrohead公司首席运营官兼研发主管布鲁斯·吉文医学博士说:“我们认为上皮钠通道ENaC是治疗CF的令人兴奋的靶点,非...

Chardan 喜欢 PDS Bio 在市场前分析师的行动

Acadia制药公司(纳斯达克股票代码:ACAD)以市场表现评级和奥本海默44美元(上涨5%)的价格目标启动。 Nektar治疗公司(NASDAQ:NKTR)以市场表现评级和奥本海默公司18美元(上涨7%)的价格目标启动。 Neovasc(纳斯达克股票代码:NVCN)以买入评级和H.C.Wainwright的9美元(上涨151%)目标价启动。盘前股价上涨7%。 Nephros(纳斯达克股票代码:NESH)以投机性买入评级和基准16美元(上涨66%)的价格目标启动。 PDS Biotechnology(纳斯达克股票代码:PDSB)在Chardan Capital Markets以买入评级和10美元(上涨212%)启动。盘前股价上涨17%。 Acorda治疗公司(纳斯达克股票代码:ACOR)在摩根大通被降级为体重不足。盘前股价下跌13%。 箭头制药公司(NASDAQ:ARWR)在Baird降级至中性,目标价格为39美元(持平)。盘前股价下跌2%。 Lamaitre Vvascular(纳斯达克股票代码:LMAT)从强势买入降级至强于首次分析时的表现。盘前股价下跌2%。 数据来源于: Seeking Alpha

医疗保健和生物技术挣扎,但机遇在即

发明内容 医疗保健受到越来越多的监管以降低成本的影响。 随着控制药品价格的努力加大,生物技术和制药的估值受到了损害。 风险偏好的改善正在推动市场走高,生物技术公司也将参与其中,尽管涨幅将有上限。 生物技术公司的机会很短,因为风险环境的改善和收购的浓厚兴趣--过去~1个月超过90亿美元--将有助于生物技术公司参与市场反弹。 市场脉搏 随着影响该行业的独特问题变得更具主导性,生物技术和制药集团在过去两个月里陷入...

箭头制药公司,Inst Holders,2019年 第三季度 (ARWR)

DJ箭头制药公司,Inst Holders,2019年第三季度(ARWR) 下表显示了截至2019年9月30日的季度箭头制药公司(ARWR)的最大股东,按持股规模列出。这份名单代表了该公司最多50个最大的股东。 注:除非另有说明,否则报告日期为2019年09/30 机构股份额%上一次 暂挂更改暂挂报表 贝莱德基金顾问13,827,638 6,975,059 14.509 06/30 SSgA基金管理公司。4,727,535 22,938 4.961 06/30 Invesco Advisers Inc.4,046,660 3,966,510 4.246 06/30 第一曼哈顿公司3,079,825(1,843,700)3.232...

Boehringer Ingelheim 公司启动新 CF 治疗的中期研究

私人持股的勃林格殷格翰公司宣布开始参加第二阶段临床试验,评估不同剂量的BI 1265162,这是一种通过RESPIMAT吸入器输送的上皮钠通道抑制剂,用于囊性纤维化(CF)患者,无论他们的突变状态如何。 98名受试者研究的主要终点是一秒钟用力呼气量(FEV1)的基线变化,这是肺功能的一项测量指标,最长可达四周。预计完工日期为2020年9月。 BI 12651621旨在通过阻断钠的吸收来保持气道水合,减少粘液堵塞。该公司表示,Respimat提供的缓慢移动的薄雾有助于患者吸入药物。 CF相关股票代码:Vertex制药公司(VRTX-0.8%),AbbVie公司(ABBV+0.1%),蛋白抑制治疗公司(PTI+1.2%),箭头制药公司(ARWR) 数据来源于: Seeking Alpha