医药股 Stoke Therapeutics,Inc 美股 IPO

美股(meigu) · 2019年06月17日 · 114 次阅读

摘要: 医药股 Stoke Therapeutics,Inc 于06月19 美股上市,价格为: 14.00-16.00美元; 股票代码: STOK; IPO承销商: 摩根大通、考恩、瑞士信贷、Canaccord Genuity。

公司简介

STOK正在开创一种通过精确调节蛋白质来治疗严重遗传疾病的新方法。目前STOK的主要候选产品STK-001, 主要用来治疗Dravet综合征(一种严重的遗传性癫痫)。通过常规基因检测的发现患者检测STK-001的临床效果。 STOK计划在2020年初之前为STK-001 提交一份研究性新药申请或IND,并计划在2020年上半年开始进行1/2期临床试验。

STOK正在开发第一个治疗严重遗传性疾病的精准医学平台TANGO, 这种遗传性疾病一般是因为常染色体显性单倍体功效低下,或者只有一个基因的拷贝或等位基因突变进而产生严重遗传性疾病, 同时突变的等位基因由于严重缺乏量或活性的蛋白质,导致患者中约50%的正常蛋白质表达。

STOK最初优先考虑用于治疗遗传性癫痫的ASO开发,特别是Dravet综合症。目前治疗Dravet综合征只能解决癫痫发作的问题。根据2017年发表的一项研究报告发育医学和儿童神经病学杂志, 超过90%的Dravet综合征患者仍然患有不完全癫痫控制与现有的抗癫痫治疗方案。虽然STOK处于早期发展阶段,并且迄今为止只完成了临床前研究,但STOK相信正在开发第一种针对Dravet综合征潜在病因的遗传医学,并有可能显着减少癫痫发作,并可能解决,这是首次治疗该疾病的严重智力和发育障碍的方案。

导读

目前点击该链接注册老虎证券 开通美股或者港股, 可以享受美股8折永久优惠, 港股永久免佣金,同时免费享有价值3800元的实时行情, 开通一个账号 即可同时交易美股、港股、英股。 最近入金额外再赠送5次免佣卡

TANGO运行机制

目前,市面上已经批准或正在开发多种治疗方式,包括基因治疗,基因编辑,修饰的mRNA,基于蛋白质的药物,小分子和寡核苷酸,可以治疗所有类型的单基因疾病。但是它们都集中在常染色体隐性遗传或常染色体显性遗传疾病, 并不适合于解决单倍体不足的疾病。

TANGO利用独特的专利机制进行反义介导的剪接调节,防止天然存在的、非生产性、信使RNA或mRNA的合成,并增加生产性mRNA的合成,从而增加功能性蛋白质的产生。这样可以解决多种形式、非生产性、剪接事件,并且适用于大多数功能丧失突变,从而可能为单个基因中的大量突变引起的疾病提供单一药物方法。

STOK已经组建了一个非生产性的专有数据库, 其中已经确定了大约2,900种单基因或单基因疾病,STOK认为这些疾病可以利用TANGO进行治疗。

迄今为止,STOK已经在单倍体不足的临床前模型中证明了TANGO机制。左图显示具有单倍体功能不全的前瞻患者,其具有一个野生型等位基因和一个突变等位基因。突变等位基因被翻译成非功能性蛋白质,导致约50%的正常蛋白质表达。在右图中,使用STOK的ASO进行治疗可以防止天然存在的、非生产性的合成mRNA和将增加生产性mRNA的合成,从而将靶蛋白恢复至接近正常水平。从临床前研究表明,突变mRNA的任何增加都不会对净蛋白水平产生影响。

财报信息

风险因素

STOK已经投入了大量的精力和财力来开发TANGO和STOK目前的主要产品候选药物 STK-001, 用于治疗Dravet综合征。计划在2020年初之前为STK-001 提交一份研究性新药申请或IND。 因此公司的发展将在很大程度上取决于TANGO和STOK的最终商业化。

相关问题

如果您对美股 或者 港股也感兴趣, 或者想要了解如何开户, 可以加我wechat: xiaobei006006, 同时也可以拉您进美股交流群哦。
最后的最后 祝大家都有一个美好的投资生活哦。

大家也可以关注【美股指南】公众号, 即可获得《小白投资美股指南(雪球「岛」系列)》电子书

写在最后

友情提示 转载请注明出处: https://investguider.com/topics/10574
暂无回复。
需要 登录 后方可回复, 如果你还没有账号请点击这里 注册