[美股百科] Regenxbio Inc 公司

美股公司 · 2019年05月28日 · 131 次阅读

公司简介

REGENXBIO Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,提供基因治疗产品候选物,用于向细胞传递基因以解决遗传缺陷或使体内细胞产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质。其基因治疗产品候选基于NAV技术平台,这是一种专有的腺相关病毒(AAV)基因传递平台。

该公司的主要候选产品是RGX-314,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。它还在开发用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的RGX-501,它使用AAV8载体将人类低密度脂蛋白受体基因传递给肝细胞;和RGX-111治疗粘多糖贮积病I型的神经学症状,其使用AAV9载体将人α-1-艾杜糖苷酶基因递送至中枢神经系统(CNS)。

此外,该公司还致力于开发RGX-121,用于治疗II型粘多糖病的神经症状,该病毒利用AAV9载体将人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因传递给CNS。此外,它还将其NAV技术平台授权给其他生物技术公司。该公司前身为REGENX Biosciences,LLC,于2014年9月更名为REGENXBIO Inc.REGENXBIO Inc.成立于2008年,总部位于马里兰州罗克维尔。

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