生物制药公司 Applied Therapeutics 美股 IPO

美股(meigu) · 2019年05月08日 · 84 次阅读

摘要: 生物制药公司Applied Therapeutics,Inc 是一家开发用于治疗糖尿病性心肌病,或DbCM,一种致命的心脏纤维化; 于2019-05-09美股上市, 股票代码是: APLT, IPO价格: 14.00-16.00;

公司简介

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我们是一家临床阶段的生物制药公司,正在开发一系列新产品候选产品,以针对未满足医疗需求的指标进行验证。我们专注于分子和途径,其在疾病过程中的作用基于先前的研究是众所周知的,但由于功效和耐受性差,以前未能产生成功的产品。我们独特的药物开发方法利用最近的技术进步设计改良药物,早期使用生物标志物来确认生物活性,并专注于缩短的调节途径。我们通过利用高通量晶体学和原位结构设计方面的最新技术进步,开发出具有更高效力和选择性的候选产品。我们的策略还通过早期使用生物标志物来确认生物活性和目标参与。这种独特的多方面药物开发方法的结果是一系列高度特异性和选择性的候选产品,我们认为这些产品具有显着的风险,可以快速完成开发过程。

我们的第一个分子靶标是醛糖还原酶,或AR,多元醇途径中的第一个酶和限速步骤,一种替代的葡萄糖代谢途径。AR是氧化还原调节的酶,其被细胞内改变的氧化还原状态激活,例如在高血糖和缺血期间发生的氧化应激。AR活性产生过量的山梨糖醇,其导致细胞和组织内的渗透调节异常,并且涉及多种疾病。异常AR激活的不利后果包括广泛的影响,如线粒体功能障碍和细胞死亡,以及组织特异性变化,如周围神经神经元变性,心肌组织中的胶原交联和纤维化,以及血管损伤。眼睛的镜头。先前的抑制该酶的尝试受到非选择性非特异性抑制的阻碍,这导致有限的功效和显着的脱靶安全性效果。我们的AR抑制剂或ARI计划目前包括三种小分子,这些小分子都被设计成有效和选择性ARI,并且被设计成具有独特的组织渗透性特征以针对不同的疾病状态,包括糖尿病并发症,心脏病和罕见的儿科代谢疾病。

我们的主要候选产品AT-001是一种新型ARI,具有广泛的全身暴露和周围神经通透性,我们正在开发用于治疗糖尿病性心肌病,或DbCM,一种致命的心脏纤维化,没有治疗方法。估计DbCM患有17%的糖尿病患者,相当于全球约7700万患者。我们最初计划针对50%的患者,这些患者属于我们认为最有可能对治疗有反应的疾病的症状阶段。我们还开发了用于糖尿病周围神经病变的DP-001,或DPN,一种显着降低生活质量的使人衰弱的神经退行性疾病,并且目前在美国尚未批准治疗。约占全球糖尿病人口的50%,或2.26亿糖尿病患者,患有DPN。我们最近完成了一项1/2期临床试验,该试验评估了大约120名患有2型糖尿病的患者的AT-001,其中没有观察到与药物相关的不良反应或耐受性问题。该试验还证明了目标参与和生物活性的证据,通过降低山梨糖醇(AR活性的生物标志物)和NTproBNP(心脏应激的标志物)来测量。我们计划于2019年开始进行AT-001治疗DbCM的2/3期关键临床试验。我们计划收集运动神经传导的数据 该试验还证明了目标参与和生物活性的证据,通过降低山梨糖醇(AR活性的生物标志物)和NTproBNP(心脏应激的标志物)来测量。我们计划于2019年开始进行AT-001治疗DbCM的2/3期关键临床试验。我们计划收集运动神经传导的数据 该试验还证明了目标参与和生物活性的证据,通过降低山梨糖醇(AR活性的生物标志物)和NTproBNP(心脏应激的标志物)来测量。我们计划于2019年开始进行AT-001治疗DbCM的2/3期关键临床试验。我们计划收集运动神经传导的数据

速度,或MNCV,在我们计划的DbCM患者的关键试验中,也有DPN,我们期望这将为DPN的3期临床试验中的剂量选择提供基础。

我们的第二个候选产品AT-007是一种中枢神经系统,或CNS,渗透性ARI,我们正在开发用于治疗半乳糖血症,这是一种破坏性的罕见小儿代谢疾病,影响身体如何处理一种叫做半乳糖的简单糖,以及没有已知的治愈方法或批准的治疗方法。根据2014年确定2,500名婴儿的新生儿筛查数据,以及每年80名患者的估计出生率,我们估计美国的半乳糖血症人群约为2,800名患者。在半乳糖血症患者的血液和组织中循环的高水平半乳糖使得AR能够将半乳糖转化为毒性代谢物,即半乳糖醇,其导致从CNS功能障碍到白内障的长期并发症。我们已经在半乳糖血症的动物模型中证明,用AT-007治疗可降低毒性半乳糖醇水平并预防疾病并发症。我们认为,半乳糖血症可能有资格获得加速批准,以及罕见的儿科疾病优先审查凭证或RPD-PRV计划。此外,美国食品和药物管理局(FDA)最近发布了针对低流行率,缓慢进展的罕见代谢性疾病的药物开发行业的指南草案,我们认为这些疾病对于半乳糖血症具有资格。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。我们认为,半乳糖血症可能有资格获得加速批准,以及罕见的儿科疾病优先审查凭证或RPD-PRV计划。此外,美国食品和药物管理局(FDA)最近发布了针对低流行率,缓慢进展的罕见代谢性疾病的药物开发行业的指南草案,我们认为这些疾病对于半乳糖血症具有资格。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。我们认为,半乳糖血症可能有资格获得加速批准,以及罕见的儿科疾病优先审查凭证或RPD-PRV计划。此外,美国食品和药物管理局(FDA)最近发布了针对低流行率,缓慢进展的罕见代谢性疾病的药物开发行业的指南草案,我们认为这些疾病对于半乳糖血症具有资格。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。美国食品和药物管理局(FDA)最近发布了针对低流行率,缓慢进展的罕见代谢性疾病的药物开发行业的指南草案,我们认为这些疾病对于半乳糖血症具有资格。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。美国食品和药物管理局(FDA)最近发布了针对低流行率,缓慢进展的罕见代谢性疾病的药物开发行业的指南草案,我们认为这些疾病对于半乳糖血症具有资格。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。如果可以在疾病的动物模型中证明临床功效和与相关生物标志物的链接,则该指导允许基于生物标记物的开发计划。我们目前处于临床前开发的后期阶段,并打算在2019年将AT-007推进到1期临床试验。

我们还开发了AT-003,这是一种ARI,设计用于在口服给药时穿过眼睛后部,其已显示出强烈的视网膜外显率,用于治疗糖尿病性视网膜病变或DR。DR是一种在糖尿病患者中发生的眼科疾病,并且目前治疗仅限于需要玻璃体内给药的高成本生物制剂。DR患有约35%的糖尿病患者,相当于全球估计的1.58亿患者。DR与AR活动有关,包括山梨糖醇的升高和视网膜血管随后的变化,这会改变视力并导致永久性失明。我们目前处于AT-003临床前开发的后期阶段。当在糖尿病大鼠中口服给药时,AT-003显示出显着的视网膜穿透。观察到药物耐受性良好,没有副作用。目前正在DR-an缺血性损伤模型(急性损伤)和慢性糖尿病治疗模型的两种动物模型中探索AT-003的功效。我们打算在2020年将AT-003推进到第一阶段的临床试验。

应用我们的ARI计划的策略,我们还开发了一个程序,旨在选择性抑制磷脂酰肌醇3-激酶,或PI3K,亚基,导致早期肿瘤学管道。我们期望最初针对孤儿血液肿瘤学适应症,包括外周T细胞淋巴瘤,皮肤T细胞淋巴瘤和T细胞急性淋巴细胞白血病。我们还开发了选择性α/γ抑制剂,以靶向组成型表达PI3Kα的实体瘤。我们计划在2020年启动这些适应症的临床计划。

下表显示了我们当前ARI和PI3K抑制剂计划的状态:

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