[美股百科] PTC Therapeutics Inc.公司

美股公司 · 2019年05月28日 · 158 次阅读

公司简介

PTC Therapeutics,Inc。是一家生物制药公司,专注于治疗罕见疾病的药物的发现,开发和商业化。该公司提供Translarna(ataluren)用于治疗门诊患者的无义突变Duchenne肌营养不良症;和Emflaza(deflazacort)治疗Duchenne肌营养不良症。它正在开发Translarna,它正在进行II期临床研究,用于治疗无义突变无螺旋和无义突变Dravet综合征/ CDKL5;和RG7916用于治疗脊髓性肌萎缩症患者,以及PTC596,一种口服生物可利用且有效的小分子,已完成I期研究,通过降低BMI1的活性和数量来靶向实体肿瘤细胞群。

该公司与F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.以及脊髓肌肉萎缩基金会合作,开发并商业化其脊髓性肌萎缩赞助研究计划中确定的化合物;与马萨诸塞州综合医院合作研究治疗由前mRNA引起的罕见遗传性疾病;并与CHDI Foundation,Inc。合作研究,以发现和开发亨廷顿病的小分子疗法。 PTC Therapeutics,Inc。成立于1998年,总部位于新泽西州南普莱恩菲尔德。

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