[美股百科] Ultragenyx Pharmaceutical Inc 公司

美股公司 · 2019年05月28日 · 102 次阅读

公司简介

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司,专注于在美国治疗罕见和超罕见遗传疾病的各种产品的鉴定,获取,开发和商业化。其生物制剂候选产品包括Mepsevii,一种用于治疗患有粘多糖贮积症VII的儿童和成人的酶替代疗法。该公司正在开发各种生物制剂候选产品,包括Burosumab,这是一种人类单克隆抗体,正在进行III期研究,以结合和降低成纤维细胞生长因子23的生物活性,以增强X连锁低磷血症患者的异常低磷酸盐水平。至于治疗肿瘤诱发的骨软化症。它还开发了一系列小分子候选产品,如UX007,一种基质替代疗法,完成了脂肪酸氧化障碍患者的II期研究,以及葡萄糖转运蛋白1型缺乏症患者。

此外,该公司正在开发腺相关病毒8(AAV8)基因治疗产品,其包含DTX301,AAV8用于治疗OTC缺乏症; DTX401,一种用于治疗GSDIa患者的AAV8基因治疗方案;和DTX201,一种用于治疗血友病A的FVIII基因治疗计划。它与Rentschler Fill Solutions GmbH签订了合作协议。 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.成立于2010年,总部位于加利福尼亚州诺瓦托。

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