[美股百科] Spark Therapeutics, Inc.公司

美股公司 · 2019年05月28日 · 139 次阅读

公司简介

Spark Therapeutics,Inc。致力于为患有衰弱性遗传疾病的患者开发基因治疗产品。其产品包括LUXTURNA(voretigene neparvovec),该药物正处于III期临床试验中,用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性致盲病症;和SPK-CHM正在进行用于治疗脉络膜血症的I / II期临床试验。该公司的产品还包括SPK-7001,该试验正处于血液流变的1/2期试验中; SPK-9001,处于血友病B的1/2期试验中;和SPK-8011即1/2期血友病A期。此外,其产品候选和开发计划包括治疗血友病A的SPK-FVIII计划; SPK-TPP1方案用于治疗CLN2疾病; RhoNova用于治疗视紫红质相关的常染色体显性视网膜色素变性;和其他神经退行性疾病。

该公司与辉瑞公司签署了合作协议,用于开发和商业化SPK-FIX候选产品,用于治疗血友病B的基因治疗计划.Spark Therapeutics,Inc。成立于2013年,总部位于宾夕法尼亚州费城。

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