[美股百科] Ionis Pharmaceuticals, Inc 公司

公司简介

Ionis Pharmaceuticals，Inc。发现并开发了RNA靶向疗法。该公司为儿科和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）提供SPINRAZA;和Kynamro是一种寡核苷酸抑制剂，用于纯合子家族性高胆固醇血症患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇，载脂蛋白B，总胆固醇和非高密度脂蛋白。它还开发了inotersen，一种用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的反义药物Ionis;和volanesorsen，一种用于治疗家族性乳糜微粒血症和家族性部分脂肪营养不良的反义药物。

此外，该公司正在开发各种适应症的药物，如脂质紊乱引起的心脏代谢疾病;心血管疾病，凝血障碍，阿尔茨海默氏症和帕金森病;和肢端肥大症，肌萎缩侧索硬化，β-地中海贫血和亨廷顿病。

Ionis Pharmaceuticals，Inc。与AstraZeneca签署合作协议，以发现和开发用于治疗心血管和代谢疾病以及癌症的反义疗法; Biogen Inc.开发和商业化治疗神经系统疾病，SMA和神经退行性疾病的疗法;罗氏公司开发治疗补体介导的疾病的治疗方法;与SRI International合作进行基于核酸的药物的细胞内递送，以及与Cerveau Technologies，Inc。的研究合作协议。

该公司以前称为Isis Pharmaceuticals，Inc。，并更名为Ionis Pharmaceuticals，公司于2015年12月成立.Ionis Pharmaceuticals，Inc。成立于1989年，总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德。

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