[美股百科] Sarepta Therapeutics 公司

美股公司 · 2019年05月28日 · 98 次阅读

公司简介

Sarepta Therapeutics,Inc。致力于发现和开发基于RNA的疗法,基因疗法和其他遗传医学方法,用于治疗罕见的神经肌肉疾病。该公司提供EXONDYS 51,一种用于治疗duchenne肌营养不良症(DMD)的疾病改善疗法,这是一种由缺乏肌营养不良蛋白引起的罕见的遗传性肌肉萎缩疾病。

它还提供了Golodirsen,一种与肌营养不良蛋白pre-mRNA的外显子53结合的候选产物,其导致在具有适合外显子53跳跃的基因突变的患者的mRNA加工期间排除或跳过外显子; Casimersen是一种候选产品,它使用磷酰二胺吗啉代寡聚物(PMO)化学和外显子跳跃技术来跳过DMD基因的外显子45。

此外,该公司还提供SRP-5051,一种与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子51结合的肽缀合的PMO,导致在具有适合外显子51跳跃的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除外显子。

该公司与Nationwide儿童医院建立战略联盟,根据研究和许可选项协议推进微肌营养不良蛋白基因治疗计划,以及根据许可协议进行的Galgt2基因治疗计划;和Genethon在研究和独家许可选项协议下推进微肌营养不良蛋白基因治疗计划。

它还与杜克大学签订了研究和许可选项协议,以促进肌肉营养不良的基因编辑CRISPR / Cas9技术;与Summit(牛津)有限公司达成合作和许可协议,将Summit的utrophin调制器产品中的产品商业化。

该公司通过美国的专业分销商和专业药店网络以及国际分销商分销其产品。 Sarepta Therapeutics,Inc。成立于1980年,总部位于马萨诸塞州剑桥市。

如果您对美股 或者 港股也感兴趣, 或者想要了解如何开户, 可以加我微信: xiaobei006006, 同时也可以拉您进美股交流群哦。

如果您对美股 或者 港股也感兴趣, 或者想要了解如何开户, 可以加我wechat: xiaobei006006, 同时也可以拉您进美股交流群哦。
最后的最后 祝大家都有一个美好的投资生活哦。

大家也可以关注【美股指南】公众号, 即可获得《小白投资美股指南(雪球「岛」系列)》电子书

写在最后

友情提示 转载请注明出处: https://investguider.com/topics/972
暂无回复。
需要 登录 后方可回复, 如果你还没有账号请点击这里 注册